央广网重庆1月26日消息 1月25日，重庆精准生物技术有限公司（以下简称：重庆精准生物）自主研发的CAR-T细胞产品pCAR-19B细胞自体回输制剂Ⅱ期注册临床试验启动，该产品将用于治疗儿童、青少年复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）。
同济医院启动会（央广网发 重庆精准生物技术有限公司供图）
该产品于2019年2月获儿童B-ALL适应症注册临床默示许可，是国内首个针对该适应症进入到II期注册临床的CAR-T产品，也是国内首个针对该适应症的人源化设计的CAR-T产品，在前期临床研究中展现出良好的安全性和有效性。
同济医院启动会（央广网发 重庆精准生物技术有限公司供图）
CAR-T疗法（嵌合抗原受体T细胞免疫疗法）是一种治疗肿瘤的新型精准靶向疗法。通俗来讲就是将T细胞激活，并装上定位导航装置CAR（肿瘤嵌合抗原受体），将T细胞这个普通“战士”改造成“超级战士”——CAR-T细胞，专门识别并高效杀灭患者体内肿瘤细胞，实现对肿瘤患者的靶向治疗。
同济医院启动会（央广网发 重庆精准生物技术有限公司供图）
值得一提的是，目前已获批上市的CD19 CAR-T细胞产品以鼠源抗体作为ScFV，具有较高的免疫原性，容易被机体免疫系统识别并清除，降低CAR-T细胞在体内存活的时间。重庆精准生物自主研发的pCAR-19B为人源化CD19 CAR-T，可以降低CAR-T细胞免疫原性，延长CAR-T细胞在体内的存续时间，从而降低肿瘤复发率。
据介绍，该产品于2019年11月启动I期注册临床试验，有9例符合纳入标准的儿童或青少年B-ALL患者接受了pCAR-19B细胞治疗，均为难治性或多线治疗后复发的患者，且超过一半受试者为高瘤荷患者。数据显示，9例患者均获得完全缓解(CR），总体缓解率达100%，且首次达到完全缓解（CR）的患者微小残留病变（MRD）也均为阴性；无剂量限制性毒性（DLT）和治疗相关死亡事件发生，总体安全性和耐受性良好。
试验进行中（央广网发 重庆精准生物技术有限公司供图）
“重庆精准生物致力于围绕恶性肿瘤细胞治疗核心问题开展研发管线拓展和技术平台开发，不断寻求血液肿瘤与实体肿瘤的双突破，已拥有白血病、淋巴瘤、骨髓瘤、淋巴瘤、肠胃癌、肺癌、肝癌、乳腺癌、胰腺癌等10余项CAR-T研发管线。目前已获批2个CAR-T细胞国家一类生物新药、五项适应症的注册临床默示许可。pCAR-19B作为中国拥有自主知识产权的CAR-T创新药物，该产品有望为中国儿童、青少年复发/难治性白血病患者带来新的治疗选择和希望。”公司临床中心相关负责人介绍。
研发环境（央广网发 重庆精准生物技术有限公司供图）
据了解，pCAR-19B产品关键Ⅱ期注册临床试验为多中心临床试验，旨在评估pCAR-19B治疗儿童、青少年复发/难治性白血病的有效。pCAR-19B细胞自体回输制剂的成人r/r B-ALL适应症正在开展临床试验，总体缓解率同样达100%。
研发人员姚超博士（央广网发 重庆精准生物技术有限公司供图）
pCAR-19B细胞自体回输制剂是国家一类生物新药，该产品已获批针对儿童、青少年复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）、成人复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）以及B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）三项适应症。
pCAR-19B细胞自体回输制剂由重庆精准生物技术有限公司自主研发，拥有发明专利保护，针对CD19阳性B细胞起源的恶性血液系统疾病开发的细胞免疫治疗产品，2019年2月获国家药监局批准开展临床试验。pCAR-19B针对中国人群对CAR (Chimeric antigen receptor，CAR)结构进行了优化，从而具有更好的有效性和安全性。未来pCAR-19B的适应症将拓展至慢性淋巴细胞白血病（Chronic lymphocytic leukemia, CLL）和B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-cell non-Hodgkin lymphoma，B-NHL）等其他恶性疾病。（文/王海）